Engagé au quotidien auprès des professionnels de santé, des associations de patients et des pouvoirs publics, Shire met à disposition des patients des traitements innovants qui contribuent à l’amélioration de leur qualité de vie.

Aujourd’hui engagé dans les ­maladies rares, Shire a apporté ses ­premières solutions thérapeutiques dans ­l’ostéoporose, la maladie d’Alzheimer et l’insuffisance rénale terminale, dès 1986. Puis, il a amorcé un virage stratégique dans les maladies rares au cours des années 2000, qui s’est accéléré avec les acquisitions de plusieurs sociétés (TKT, New River Pharmaceuticals, Jerini, ViroPharma, Dyax, NPS) et l’arrivée à la tête du groupe du Dr Flemming ­Ornskov en 2013. L’intégration de Baxalta en juin 2016 l’a propulsé à la première place mondiale dans le domaine des maladies rares. Aujourd’hui, l’entreprise, implantée partout dans le monde, met ses médicaments à disposition dans une centaine de pays. Ses domaines de prédilection se concentrent sur huit domaines thérapeutiques avec un engagement fort en pédiatrie : les maladies génétiques, l’hématologie, la médecine interne, ­l’immunologie, les neurosciences, l’angio-œdème héréditaire, ­l’oncologie et, récemment, l’ophtalmologie.

UN ENGAGEMENT FORT AUPRÈS DES PATIENTS

Ainsi, le patient est-il au centre des préoccupations quotidiennes du groupe. Dans la ­pathologie du syndrome du grêle court, Shire a mis au point une molécule innovante pour permettre à des ­patients de diminuer le ­volume et le nombre de jours de nutrition parentérale nécessaires, pouvant aller jusqu’à un sevrage complet. ­Parallèlement, il a mis en place des services pour améliorer le parcours de soins du patient, avec notamment la formation de patients experts. De plus, le laboratoire a développé une application en lien avec l’association « La vie par un fil » pour ­permettre au malade d’être en contact avec le centre de ­référence dont il dépend et de ­bénéficier d’une meilleure prise en charge. ­Enfin, il a mis à disposition des professionnels de santé une application pour faciliter le transfert d’informations entre chirurgien et gastro-entérologue, et adapter au mieux le traitement. « Nous sommes donc heureux que notre médicament dans le syndrome du grêle court ait été sélectionné parmi les ­innovations qui concourent au Prix ­Galien 2017 ! », se  ­félicite le président de Shire France.
Autre objectif du groupe : une personnalisation des traitements pour mieux accompagner les patients hémophiles dans la prise en charge de leur maladie. Ainsi, le logiciel médical MyPKFIT, spécifiquement conçu pour personnaliser son traitement du facteur VIII recombinant de coagulation humain, dans l’hémophilie A, a été lancé en 2016 en France. Ce dispositif permet de choisir le schéma posologique le mieux adapté pour les patients ­atteints de cette maladie, à savoir la bonne dose à la bonne fréquence, pour prévenir la survenue d’épisodes hémorragiques. En outre, ce logiciel, pédagogique et éducatif, aide les patients et leur famille à devenir de meilleurs acteurs dans le contrôle de la maladie.

UN PORTEFEUILLE EN DÉVELOPPEMENT TRÈS FOURNI

Fort de 40 programmes en développement à l’échelle mondiale dont 75 % centrés sur les ­maladies rares, Shire prévoit 150 lancements dans une cinquantaine de pays au cours des trois prochaines années. En France, l’enregistrement de plus de 10 médicaments est attendu d’ici 2020, dans la plupart de ses aires thérapeutiques, présentant des indications ou des extensions d’indications pédiatriques. Ces traitements à venir concerneront la gastro-entérologie, l’angio-œdème héréditaire, l’hématologie (notamment un traitement pour la maladie de von Willebrand), ­l’hypoparathyroïdie, les maladies de surcharge lysosomale (une ­nouvelle forme de traitement des syndromes ­cognitifs dans la maladie de Hunter), les troubles ­déficitaires de ­l’attention, l’immunologie, l’oncologie (une molécule dans le traitement du cancer du pancréas au stade métastatique).
« Ainsi, notre traitement de l’angio-œdème ­héréditaire (AOH) a bénéficié d’un enregistrement accéléré aux États-Unis. Il a montré une ­réduction assez spectaculaire des crises dans cette ­maladie. Shire se positionne comme un partenaire à long terme dédié à la communauté AOH, avec une ­petite décennie d’expérience clinique et en vie réelle pour soutenir les ­patients atteints de cette pathologie », souligne le Dr ­Dominique Batou.
Par ailleurs, en hémophilie, Shire, leader et très novateur dans ce domaine, fait son ­entrée dans la thérapie génique en phase précose. Un autre projet très prometteur pour les enfants prématurés, nés entre la 24e et la 28e ­semaine, a obtenu un processus d’enregistrement accéléré de la FDA américaine. Un deuxième essai de phase III a été, en outre, lancé pour un candidat médicament qui prévient et traite les ­infections à cytomégalovirus (CMV) multirésistantes chez les patients transplantés du rein. Shire poursuit également sa recherche sur des segments spécialisés de ­l’ophtalmologie tels que le traitement de l’œil sec.

DES INNOVATIONS DÉTERMINANTES POUR LES PATIENTS

Une spécificité des maladies rares est sans nul doute l’innovation. C’est pourquoi Shire a consacré 1,3 milliard de ­dollars à sa ­Recherche & ­Développement en 2016. ­Accélérer la vitesse de la mise au point de nouveaux traitements s’avère, il est vrai, souvent vitale pour les patients. Le groupe suit donc une approche très flexible de sa ­Recherche & Développement, combinant ses expertises internes aux collaborations avec des partenaires stratégiques externes. « Dans notre domaine, la recherche doit tenir compte de contraintes propres : une épidémiologie peu renseignée, pour laquelle il manque des données, une méthodologie complexe des ­essais thérapeutiques qui mesure et évalue la ­valeur des médicaments, constate le Dr Thierry ­Marquet, directeur Patient Access chez Shire. Or, un besoin médical plus fort et des critères d’évaluation et de jugement ne permettent pas toujours de capturer la valeur thérapeutique du médicament et sa transposabilité en vie réelle. » C’est au laboratoire d’apporter la démonstration de la valeur de ses médicaments par rapport à ces critères. « Après l’AMM, en vie réelle, nous continuons à évaluer et à mesurer ces médicaments ­orphelins dans les maladies rares pour pallier le nécessaire enrichissement des données issues des essais cliniques, données ­recueillies dans des registres ou dans les databases administraives (open data) », ajoute-t-­il.

RENDRE LE MÉDICAMENT PLUS ACCESSIBLE

Il est donc important que les autorités conservent une certaine marge de manœuvre pour faire la place à ces thérapeutiques ­d’autant plus que, dans de nombreuses ­maladies rares, de nouveaux territoires d’innovation sont en cours d’investigation, ­notamment dans les thérapies ­géniques. ­L’accès aux ­médicaments orphelins ne se limite pas, en ­effet, à son évaluation par les autorités ­sanitaires mais va bien au-delà, dans tout le champ de l’expertise ­autour du ­médicament.
« En matière d’accessibilité au traitement, il faut réfléchir à l’ensemble de l’écosystème du produit pour le patient. C’est notre responsabilité d’industriel du médicament que de faire en sorte que, par exemple, le circuit de distribution soit conçu en se focalisant sur l’intérêt du malade et de son entourage », ­décrit le Dr Thierry Marquet. Certes, au travers de ses Plans nationaux ­maladies rares et de l’organisation des soins, la France fait souvent figure d’exemple. ­D’autant qu’une des façons de rendre accessibles les médicaments avant l’AMM consiste à permettre aux patients d’entrer dans les essais thérapeutiques et à bénéficier des ­autorisations temporaires d’utilisation (ATU), spécificité française.
Par exemple, dans une maladie ultra-rare, Shire s’est attaché avec les autorités sanitaires à ­sortir son médicament de la réserve hospitalière pour permettre sur un circuit ­ultra-sécurisé que ­celui-ci arrive jusqu’à l’officine de proximité du patient. Bénéficier de ce traitement à leur domicile concourt à la normalisation de la vie quotidienne des malades, de leur entourage ­familial et des soignants.

FAVORISER L’ACCÈS AUX PATIENTS PÉDIATRIQUES

Autre spécificité : Shire s’engage à rendre ses nouvelles thérapeutiques accessibles aux ­enfants. Le poids de l’activité des maladies rares dans l’activité pédiatrique est, en effet, très lourd. À l’hôpital Necker, un centre certes spécialisé, ces maladies rares représentent 50 % des hospitalisations des enfants.